LMNA Haploinsufficiency in Human iPSC-Derived Cardiac Organoids Reveals Early Fibrotic Signaling as a Therapeutically Targetable Process
Este estudo demonstra que a haploinsuficiência de LMNA, causada por uma nova variante de splicing intrônico, desencadeia precocemente um programa de remodelação multicelular e sinalização pró-fibrótica em organoides cardíacos derivados de células-tronco pluripotentes humanas, revelando um alvo terapêutico potencial antes do surgimento da cardiomiopatia dilatada clínica.
Zuniga, A. N., Dulce, R. A., Asensi, K., Chakraborty, A., DeRosa, B., Levitan, P., Borges, S., Volonterio, R., Lopez, M., Dollar, J., Yenisehirli, G., Rodriguez, S., Schachner, B., Hare, J. M., Kurten (…)2026-03-27📄 cell biology